27-May-2026
CAR-T 细胞的快速制备在多发性骨髓瘤患者中前景看好
American Association for the Advancement of Science (AAAS)
一种用于 CAR T 细胞的快速制造流程可大幅缩短生产这些救命制剂所需的时间;在一项针对复发性多发性骨髓瘤患者的 I 期临床试验中,该流程所制备的细胞显示出令人鼓舞的安全性特征。该试验前景看好的结果表明,这种 CAR-T 细胞平台有望帮助罹患这种侵袭性癌症的病人摆脱漫长的等待时间。CAR-T 细胞疗法的主要局限性在于其漫长的制备周期。例如,制备靶向 BCMA(一种在多发性骨髓瘤细胞上过度表达的抗原)的 CAR-T 细胞的时间从患者最初登记入组开始通常需要耗时数月之久。对于病情迅速恶化的多发性骨髓瘤患者来说,如此漫长的等待时间是无法接受的。尽管这些患者在等待期间可以开始接受桥接治疗(bridging therapies)以尝试稳定病情,但他们往往因此面临生存期缩短和治疗成功率降低的风险。为满足对更及时的靶向 BCMA 的CAR-T 细胞疗法的需求,Adam Sperling 和同事测试了他们所开发的细胞产品:durbcabtagene autoleucel;他们此前已证明,这种产品最快可在两天内制备完成。他们招募了 55 名复发性多发性骨髓瘤患者,并为每位患者制备了durbcabtagene autoleucel;他们的中位等待时间为 24 天。患者的总体缓解率达 98%,且该研究的作者未观察到意外的副作用或神经毒性迹象。基于这些结果,Sperling 等人指出,他们已经启动了一项规模更大的 II 期临床试验,旨在进一步确定 durcabtagene autoleucel 在该患者群体中的安全性和有效性。
- Journal
- Science Translational Medicine